张锋：用基因编辑终结人类遗传病【知社视频】第20期

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基因编辑一直是科学家的梦想。过去的编辑工具包括锌指核酸酶（ZFN）和TALEN技术，但其使用都有所限制。而革命性的CRISPR/Cas9，实现了对哺乳动物细胞的基因编辑，张锋也因此成为诺奖大热门。

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本期视频，美国著名电视专栏节目60 minutes 采访了MIT的张锋教授，介绍革命性基因编辑工具CRISPR/Cas9，以及其在生物医学方面的应用。CRISPR/Cas9是一个用于精确定点基因编辑的工具。这套工具来源于细菌的天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。细菌通过CRISPR/Cas系统记忆入侵过的病毒，当该病毒再次入侵时，该系统会识别并切割病毒核酸。

CRISPR/Cas9机制图[1]

[1] Ran F A, Hsu P D, Wright J, et al. Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system[J]. Nature protocols, 2013, 8(11): 2281.

CRISPR/Cas9由一段sgRNA和Cas9蛋白组成，Cas9蛋白由sgRNA介导定位于靶基因，然后定点切割靶位点，根据修复机制不同，可以实现基因的定点突变、定点插入或者定点替换等精确的基因编辑操作。据张锋介绍，该技术可以用于解决超过6000种由基因异常引起的疾病，如一部分癌症、老年痴呆症、亨廷顿舞蹈症、渐冻人症等。

至今，根据张锋介绍，CRISPR/Cas9技术已经有超过来自62个国家的220实验室的45000次使用，各个实验室还开发了出该技术的多样的应用和全方面的改进。

在加州大学，研究人员通过该技术编辑蚊子的基因组，制造不能传播疾病的蚊子。在中国，研究人员用该技术改良水稻的某些基因，使水稻抗涝抗旱。也有研究人员用该技术制造强壮狗。在加州大学圣地亚哥分校，研究人员用该技术研究治疗视觉障碍。在实验中，该工具对盲鼠有30-50%治愈效果，同时对盲猴也有治愈效果。

在Oregon Health and Science University，Shoukhrat Mitalipov教授用该工具开展对人胚胎的基因编辑实验。他关注于主要导致致命心脏病的单碱基突变，将经过编辑的精子与正常卵子进行人工授精，进而产生不带有该基因突变的胚胎。当然，限于目前的实验伦理，受精卵只允许观察和实验3天。

在他的展望中，人类将终结遗传病。但也有舆论指责这样的行为会导致“设计人类”的出现。

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